Joven de 13 años supera su leucemia tras ser la primera en recibir tratamiento con CRISPR
Alyssa, una niña de 13 años cuya leucemia no había respondido a otros tratamientos ya puede presumir de que su cuerpo no tiene células cancerosas detectables, en una de las buenas noticias del día. La joven recibió una dosis de células inmunitarias que fueron modificadas genéticamente para atacar la leucemia, un método que se ha utilizado con otros tipos de cáncer.
Una forma de cáncer en el tejido de la médula ósea, la leucemia es causada por células inmunitarias mutadas y normalmente se trata matando todas las células de la médula ósea en el cuerpo del paciente antes de recibir un trasplante de un donante. Si esto falla, se puede usar en su lugar la terapia de células CAR-T ganadora del Premio Nobel.
Este fue el caso de Alyssa, una niña de 13 años del Reino Unido, que recibió una dosis de armas comunes del sistema inmunitario llamadas células T que habían sido modificadas para atacar las células cancerosas de su cuerpo. Para evitar los costos extremos asociados con esto, el equipo del Hospital Great Ormond Street en el University College London modificó aún más las células T del donante.
“Esto es bastante notable, aunque todavía es un resultado preliminar, que debe ser monitoreado y confirmado en los próximos meses”, dijo Robert Chiesa, uno de los médicos que tratan a Alyssa, en un comunicado emitido por el Hospital Great Ormond Street. Si bien ahora no tiene cáncer detectable, llevará varios años determinar si realmente está libre de cáncer.
Este procedimiento se usó antes para salvar la vida de una niña de 1 año, Layla, también en el Reino Unido el año pasado, y ahora está aprobado por el NHS como tratamiento para personas con leucemia derivada de células B mutadas, otro grupo de células inmunitarias que pueden conducir al cáncer.
New Scientist explica que el investigador principal Waseem Qasim del University College London había aplicado cuatro modificaciones al ADN de las células, lo que las pone en riesgo de sufrir mutaciones peligrosas. Para eludir esto, utilizó un método diferente de la proteína de edición de genes CRISPR que "cambia una letra de ADN por otra", una técnica llamada edición de bases. Alyssa es la primera persona en ser tratada con este tratamiento.