En este sentido, el ISCIII ha informado que, a través de su instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER), lleva años trabajando en una línea de estudio sobre el sarcoma de Ewing, un tipo de cáncer infantil que, por su escasa prevalencia en la población, también se considera una enfermedad rara.
El sarcoma de Ewing es un tumor óseo que afecta a niños y adolescentes. Como otros tipos de cáncer que afectan a la edad pediátrica, se trata de un tumor raro, del que se diagnostican anualmente en España unos 30-40 casos, y muy agresivo, con tasas de supervivencia que no superan el 60 por ciento.
Estas tasas de supervivencia son particularmente bajas en los pacientes con metástasis al diagnóstico o pacientes recidivantes, y no superan el 20 por ciento. "Por esta razón, y dada la falta de tratamientos más efectivos, es necesario el desarrollo de proyectos de investigación que permitan profundizar en las bases moleculares de la enfermedad e identificar nuevas dianas terapéuticas que permitan desarrollar terapias más eficaces y con menos efectos secundarios", apuntan desde el ISCIII.
El convenio facilitará que el Grupo de Tumores Sólidos Infantiles del IIER-ISCIII, que dirige Javier Alonso, que también dirigirá el proyecto, profundice en la evaluación de la especificidad y biodistribución de posibles terapias avanzadas (terapias génicas o celulares) y en el estudio de su acción sobre el crecimiento tumoral.
En investigaciones anteriores, el equipo de Javier Alonso en el IIER-ISCIII había descubierto que una estrategia basada en la tecnología CRISPR/Cas9 de edición genética ha demostrado buenos resultados en el tratamiento de un modelo celular de sarcoma de Ewing.
Además, en los últimos años este grupo ha desarrollado varios modelos celulares que han sido de gran utilidad en el estudio de esta patología, y ha logrado avances en el estudio de las bases moleculares implicadas en el desarrollo de la metástasis en este tipo de tumor infantil.
Para el ISCIII, gracias a esta nueva línea de trabajo se podrá reforzar la investigación de este tipo de cáncer infantil, impulsando el diseño y fabricación de vectores virales, los análisis de especificidad in vitro (sobre modelos celulares en laboratorio) y los estudios de biodistribución in vivo (sobre modelos animales).
Asimismo, aseguran que este convenio entre el ISCIII y FEDER consolida la relación de colaboración que ambas entidades mantienen desde hace años, especialmente fructífera en cuestiones de participación en la evaluación de proyectos de investigación. El proyecto surge con el apoyo de FEDER, Fundación FEDER y Fundación Hesperia a la investigación de estas patologías poco frecuentes.
