Una terapia génica logra curar a 9 niños con piel de mariposa

La epidermólisis bullosa, conocida como piel de mariposa, es una enfermedad rara poco frecuente. Según los datos de la asociación DEBRA Internacional, diez de cada un millón de personas que nacen pueden verse afectadas. Se caracteriza por la transformación de la piel en un tejido muy frágil, llegando incluso a provocar quemaduras de tercer grado por el hecho de que te roce un jersey. Las personas que padecen esta enfermedad presentan una alteración del gen COL7A1. Esta alteración es la que impide que las capas de la piel se unan.

Las personas que padecen la epidermólisis bullosa hasta la fecha no han tenido ningún tratamiento para intentar curar esta enfermedad. De hecho, para aliviar las rojeces y que las heridas se infecten, suelen utilizar vendajes. Tras varios años de estudio sobre una terapia génica para ponerle fin al sufrimiento que genera esta enfermedad, parece que cada vez está más cerca ese logro.

En la revista Nature Medicine, un estudio de la Universidad de Stanford ha desarrollado una terapia que ha logrado curar las heridas a nueve niños que padecen la piel de mariposa. El fármaco se administra sobre la piel en forma de gotas y este promueve la cicatrización de las heridas. Según los datos revelados por el estudio, es un medicamento seguro y no ha provocado efectos secundarios graves. Desde el laboratorio Krystal Biotech, afirman que “mejoró el cierre duradero de las heridas en pacientes con epidermólisis bullosa” y “con mínimos efectos adversos.

No obstante, este tratamiento no es definitivo, es decir, que habría que repetirlo cada cierto tiempo para que sea efectivo. La terapia curó algunas heridas que llevaban abiertas durante varios años, sin embargo, se volvieron a abrir en pocos meses. Por eso será necesario repetir el tratamiento de manera periódica. Aunque esto supone un gran avance en la medicina y en la posible cura de una enfermedad rara y cruel.