Un bebé de cinco meses, es el primer paciente europeo en recibir un fármaco que mejora la calidad de vida y la prolonga a los que sufren de atrofia muscular espinal. Es el medicamento más caro del mundo, cuesta más de dos millones de euros la única dosis.
Arthur Morgan, ha recibido una terapia innovadora que puede aumentar su esperanza de vida casi 40 años. Zolgensma es una terapia genética que promete cambia el curso de la enfermedad con una dosis única, aunque el precio quede fuera del alcance de muchos.
A comienzos de este mes, Arthur fue diagnosticado con la enfermedad genética que mata y daña las neuronas motoras y recibió la terapia de genes en el hospital de niños Evelina London Children's Hospital, el 25 de mayo, según los medios británicos.
Arthur no puede mover los brazos, ni las piernas, ni levantar la cabeza debido a la enfermedad neurodegenerativa, pero los médico esperan que con la terapia genética Zolgensma, de detenga un mayor deterioro y de estabilice su estado.
Poder recibir el tratamiento ahora va a ser un cambio del tablero de juego para nosotros y le dará a Arthur la mejor vida posible que pueda tener” aseguran los padres de Arthur.
Los bebés con la forma más grave de AME no sobreviven más de dos años, pero ahora, con la terapia genética Zolgensma, se espera que se aumente la esperanza de vida hasta los 40 años.
Hasta hace dos años, no existían tratamientos para menores que sufrían atrofia muscular espinal, considerada la principal causa de muerte genética en niños. En Estados Unidos, varios bebés tratados con la terapia de genes Zolgensma han adquirido habilidades como sentarse, gatear y andar.
